造血干细胞移植是目前唯一能彻底治愈先天性再生障碍性贫血的疗法。其他治疗还有雄激素和肾上腺皮质激素。先天性再生障碍性贫血患者的造血缺陷主要由于DNA损伤引起造血前体细胞的成熟及分化障碍。先天性再生障碍性贫血继发的白血病多为AML，预后差。因为FA患者DNA修复缺陷，对化疗敏感性增加，故化疗相关毒性增加，化疗剂量应相对减少。总之，先天性再生障碍性贫血是集多种异常于一身的综合征，其变化常介于正常与异常间，可能也是代表一种疾病的发展过程。至少有四种DNA修复功能互补亚型（A、B、C、D）和相应的四种突变。它们的表现变化可以用多个基因以及可变的内环境因素的互相作用来解释。

治疗方法：根据患者提供的详细病情、病因、症状、发病时间及以往病史和检查结果,采用中医辩证，西医辨病，结合祖传经验方剂，辩证施治，灵活运用，随症加减。临床取得了理想的疗效..使求医的患者少走弯路，早日康复。